Maladies rares : l’hypoparathyroïdisme – une 1ère parathormone

Avis favorable des autorités de santé européennes pour une première parathormone – ici
Le Comité des médicaments à usage humain (CMPH) de l’Agence Européenne du médicament a donné son feu vert à la première parathormone de substitution en vue de sa commercialisation en Europe.

L’hypothyroïdisme est une maladie rare qui résulte en général d’une intervention chirurgicale au niveau du cou ou de la thyroïde.
Lors de sa dernière réunion du mois de février 201è, le CMPH de l’EMA (Agence européenne du médicament) a recommandé l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour Natpar®, une première parathormone de substitution pour traiter les patients souffrant d’ hypoparathyroïdisme chronique, une maladie rare mais pouvant avoir des conséquences graves pour les patients touchés.

Qu’est-ce que l’hypoparathyroïdisme

L’hypoparathyroïdisme est un désordre hormonal caractérisée par l’incapacité des glandes parathyroïdes de produire suffisamment d’hormone parathyroïde, indispensable pour le métabolisme du calcium et de vitamine D. Le plus souvent, cette condition fait suite à une intervention chirurgicale au niveau du cou ou de la glande thyroïde. Dans ces cas, le traitement standard consiste donc en l’administretion de calcium et vitamine D. Il en résulte une carence en calcium et un excès de phosphates dans le sang, ce qui perturbe le fonctionnement normal de la conduction nerveuse se manifestant par des spasmes, voire de convulsions ou des troubles du rythme cardiaque, ou encore des dépôts de calcium au niveau des reins.

La première parathormone de substitution

Natpar® est la première parathormone de substitution qui remplace partiellement l’hormone naturelle et de ce fait, aide à restaurer les niveaux de calcium et phosphates chez les patients qui n’arrivent pas à le faire avec le traitement standard ou qui tolèrent mal le traitement.
L’efficacité et la tolérance du produit ont été testés au cours d’un essai clinique incluant 124 patients qui ont été sélectionnés au hasard pour recevoir soit du Natpar® (50 % des sujets), soit du placebo (substance sans aucun effet thérapeutique). Les résultats de cet essai ont montré que chez les patients traités avec Natpar®, 54,8 % pouvaient réduire de façon significative les doses de calcium et vitamine D et que 50 % dentre eux maintenaient des niveaux acceptables de calcium. En revanche, parmi les patients recevant du placebo ces résultats ont été observés chez seulement 2,5 % des patients.

Les résultats de l’étude avec Natpar® a été examiné par l’EMA avec une procédure accélérée et a reçu la désignation de médicament orphelin .
Cet avis favorable du CMPH sera transmis à la Commission européenne qui rendra ses décisions d’octroi d’AMM dans l’ensemble des pays de l’Union européenne. Mais avant toute décision, un essai complémentaire de 256 semaines devra être conduit.